製薬業界の新規賦形剤の必要性

Keith Horspool 氏は、FDA が新規賦形剤の試験的審査プログラムを開始するきっかけとなった取り組みを振り返ります。

ステファニー・サットン | 2022 年 9 月 29 日 | 6 分で読めます

キース・ホースプールの出演

癌化学療法グループで医薬化学の博士号を取得していたキース・ホースプールは、幸運にもマルコム・スティーブンス教授を指導教員として迎えられました。 スティーブンス教授の研究室は、2019年の時点で多形神経膠芽腫の治療薬としてFDAが承認した唯一の薬剤であるテモゾロミドを合成しました（Wikipedia）。 このプロジェクトにおける業界スポンサーの役割は、短期間の産業出向でしたが、ホースプール氏の製薬への関心を引き起こし、彼の方向性を定めました。 「科学者のキャリアをさらに進めるには、産業界が最適な場所だと本当に思うようになりました。それ以来、私は産業界にいます。過去を振り返ったことはありません。とてもやりがいのある仕事でした。」

ホースプール氏はファイザー、ゼネカ、ベーリンガーインゲルハイムで役職を歴任しました。 退職前は、IQ コンソーシアム理事会のベーリンガー代表の 1 人であり、医薬品開発における新規賦形剤の使用を促進する方法を探る取り組みを推進する役割を果たしました。 現在の FDA 規制では、新規賦形剤は医薬品 NDA に組み込まれ、その承認を受けることによって、使用が特別に承認されます。 課題は、製薬会社が、新しい治療薬の承認に対する追加のリスクと考えているため、製品開発で新しい賦形剤の使用に消極的であることです。 企業が新規添加剤の使用に消極的であるため、添加剤のイノベーションや添加剤製造会社が新素材を開発するインセンティブはほとんどありません。

この分野の課題については、IPEC アメリカの専門家をフィーチャーしたこのラウンドテーブル ディスカッションで詳しく知ることができます。

大手製薬会社は新規賦形剤の使用に消極的な場合がありますが、関心がないわけではありません。 ホースプール氏は、ファイザーが以前、スルホブチルエーテルベータシクロデキストリンナトリウム（リガンド社からキャプティソルとして販売）の開発に関与し、ベンドリサーチおよびサプライヤーと協力して、固体分散体へのHPMCASの使用の引き受けにも協力していたことを指摘している。 どちらの材料も、過去 10 年間に数多くの注目すべき医薬品の販売につながりました。 「しかし一般的に、製薬会社が積極的に関与し、新規賦形剤に関する会話を実際に前進させた例はほとんどありません」とホースプール氏は言う。 「それは実際には添加剤会社に任されており、彼らは現在の規制に関していくつかの困難な課題に直面しています。IPEC-Americas と IQ コンソーシアムは、新しい添加剤の使用に対する課題に対処し、潜在的な解決策を特定する取り組みを支援するために協力してきました。 FDAへのロビー活動も含む。」

IPEC-Americas と IQ コンソーシアムが直面した最大の課題の 1 つは、製薬メーカーと FDA の両方が伝統的にこのテーマについて議論することさえ消極的だったという事実でした。 「添加剤は彼らの中核事業ではないので、なぜ関与する必要があるのか​​疑問に思っていました」とホースプール氏は言います。 「これらの姿勢は、私たちが新しい賦形剤の必要性とそれが生み出す可能性をどのように予測するかについて真剣に考えなければならないことを意味しました。私はこの状況を要約して、私たちはJKローリングのようになるべきであることを学ばなければならなかった、そして私たちは人に伝えなければならなかったと言いたいと思います」人々にインスピレーションを与えた説得力のある物語。」

これを行うために、IPEC-Americas と IQ コンソーシアムは業界の意見と推奨事項を求め、FDA クリティカル パス イニシアチブの利用を含むさまざまな手段を通じて FDA と共有しました。 FDA への連絡には、添加剤がどのように製品に重要な違いをもたらすか、つまり開発を加速し、研究の成功確率を高め、最終的により多くのより優れた製品を患者に提供する方法の例を強調した白書とプレゼンテーションが含まれていました。 「患者の間には、より多様でより困難な治療実体を必要とする満たされていないニーズが数多く存在します。治療の成功には、製品に適切な（機能性）賦形剤を組み込むことも必要となるケースが増えています。」とホースプール氏は述べています。 「それでも、新しい賦形剤を開発するのは非常に困難です。」

1 つの重要な転機は、USP がこの取り組みへの支援を申し出て、FDA とのやり取りの 1 つを通じてこの話題を取り上げたときに起こりました。 これにより、USP は将来のニーズ、課題、要望を調査するために世界中の配合者を対象に大規模な調査を実施することになりました。 この有益な調査の結果は、配合者が新規賦形剤に多大な利点を見出していることを FDA に証明するのに役立ちました。 これらさまざまな努力を通じて、IPEC アメリカス、IQ コンソーシアム、および USP は、インスピレーションを与えるという探求に成功したようです。 2021年9月、FDAは新規賦形剤審査パイロットプログラムを発表した。ホースプール氏や他の多くの人は、このプログラムが成功し、最終的には永続的な変化につながることを期待している。

新型コロナウイルス感染症のパンデミックも最近の出来事を促進した可能性がある。 たとえば、ファイザー/BioNTech ワクチンには、mRNA 送達に重要な 2 つの新規脂質が組み込まれており、新しい賦形剤の価値と重要性が強調されています。 ホースプール氏は、「驚異的なスピードで新型コロナウイルス感染症ワクチンの開発を進めるという点で、ここ数年で大きな変化が見られた。この経験から学べることは多く、次世代のワクチンを生み出すのに役立つ可能性がある」と述べた。治療法では、新しい賦形剤が重要な役割を果たすと私は信じています。」

ホースプール氏は、長い旅の中で、特に大きな議論を前進させ、変化を達成するために必要な作業と協力の点で、多くのことを学んだと述べています。

IQ コンソーシアムと IPEC-Americas は、初期の段階で、製剤のニーズと新しい賦形剤の使用を承認する際の課題に焦点を当てていましたが、FDA との連携が深まるにつれて、非臨床安全性に関する考慮事項も多く必要であることが明らかになりました。議論に参加すること。 「要するに、もっと大きな船が必要だということが分かりました！」 ホースプール氏は言う。 「議論が進むにつれて、私たちはますます多くの人を巻き込む必要がありました。たとえば、毒物学の質問に答えてくれる毒物学者が必要でした。そして、私たちは主に経口送達のための新しい賦形剤の使用に興味を持っていましたが、これはすぐに他の分野にも広がりました。 「生物学的製剤や非経口薬など。幸いなことに、私たちは業界団体を通じて幅広い経験を持っていました。IQ コンソーシアムと IPEC-Americas は、コミュニティに非常によく貢献しています。私が IQ の理事を務めていた当時、約 1,000 人の科学者がいました」 「さまざまなリーダーシップチームの間で協力し、協力することが重要でした。私がキャリアを始めたばかりの頃と対照的に、業界はコラボレーションを好まず、企業は非常に閉鎖的でした。現在では、IQ コンソーシアムやIPEC-Americas、および私たちが組織間で創設したチームは、企業が実際に協力することができます。そしてこの相乗効果は、単独で達成できるものよりもはるかに効果的です。 新規賦形剤などの大きなテーマを前進させるために協力できる組織が不可欠です。」「このような重要な取り組みに参加できて本当にうれしく思います。そして、親切で寛大な支援をしてくださった関係者全員に感謝しています。」 私はまた、現状を改善する機会を模索するFDAの意欲を称賛し、それが我々の業界にとって、そして最終的には長期的には患者にとって有益であると確信しています。」

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